Derrière le «Nulojix», une ombre envahissante: celle de la «liste en sus»

L’abcès « belatacept/Nulojix »  est loin d’être vidé. La Commission de transparence sera saisie l’an prochain. Les traitements  cesseront-ils à compter du 1er janvier ?

Les mêmes coûts (exorbitants) provoquent les mêmes effets. Après l’affaire de l’anticancéreux Yondelis, l’immunosuppresseur Nulojix conduit à se pencher sur liste bizarre, une liste trop méconnue, une liste au nom à la fois étrange et explicite.

Il aura fallu attendre moins de 24 heures pour que la situation se débloque. Aucun responsable sanitaire ne s’est exprimé. Tout semble s’être passé en coulisses.  C’est une dépêche mandée par APM International en a informé les deux associations des malades directement concernés : Renaloo et la Fédération nationale d’aide aux insuffisants rénaux (Fnair). Information : le dossier de l’immunosuppresseur belatacept /Nulojix  de Bristol-Myers Squibb (BMS) sera réexaminé par la Commission de la transparence en 2014. Pour être précis c’est la firme pharmaceutique qui a ici informé l’agence de presse médicale.

Délai supplémentaire

Rappel de l’histoire administrative par l’APM : Nulojix est agréé aux collectivités depuis janvier 2012 ; sa demande d’inscription sur la « liste en sus » (voir plus loin) a été rejetée par le ministère de la santé car la Commission de transparence (CT) a accordé des niveaux d’amélioration du service médical rendu (ASMR) de IV (mineure) et de V (nulle) selon les patients concernés.  Dans son avis du 30 novembre 2011, la commission mentionne qu’elle souhaitait « réexaminer ce dossier dans 18 mois ».

Le laboratoire a précisé à l’APM avoir demandé à la CT un délai supplémentaire dans l’attente de la mise à disposition des données à cinq ans des études pivot de Nulojix. Ce dossier devra être déposé avant le 30 janvier 2014.  Le premier avis de la CT s’était basé sur les résultats des deux études de phase III d’enregistrement avec des données de suivi à trois ans, résultats associés à deux études de phase II. Le recul est maintenant plus long avec des données à cinq ans qui viennent d’être publiées dans l’American Journal of Transplantation. C’est travaux ont été mené sous la direction du Pr Lionel Rostaing (CHU de Toulouse) chez des patients recevant un greffon rénal cadavérique ou d’un donneur vivant : 456 patients dont 89% jusqu’à 60 mois. Entre trois et cinq ans post-greffe, la mortalité était de 2% et 1% dans les groupes belatacept (dose plus ou moins intensive) contre 2% avec la ciclosporine. Aucun patient n’a perdu son greffon sous belatacept contre 2% dans le groupe ciclosporine.

Ne plus prendre  de nouveaux patients

« La sécurité du traitement s’est également maintenue. Les taux d’infections et de cancers sur cette période étaient similaires dans tous les groupes, peut-on lire dans la dépêche de l’APM. La deuxième étude d’enregistrement a inclus des patients recevant un greffon rénal avec des critères élargis. Les résultats à cinq ans montrent là aussi que le traitement par le bélatacept s’accompagne d’un profil de sécurité constant et d’une amélioration maintenue de la fonction rénale par rapport à la ciclosporine. »

Selon l’association Renaloo en France « quelques centaines de patients » reçoivent aujourd’hui du belatacept en hôpital de jour.  « Ce sont pratiquement exclusivement ceux qui ont participé aux essais cliniques et pour lesquels le médicament a été fourni par BMS. Les essais sont terminés depuis peu, précise-t-on. Désormais ce sont les hôpitaux qui prennent le relais pour financer le traitement de ces patients. Il semble que tous les établissements concernés aient accepté de poursuivre cette prise en charge, mais en demandant aux équipes de ne plus prescrire de belatacept à de nouveaux patients. Quelques exceptions existent, en particulier pour des patients en situation de « sauvetage », qui ont été ‘’switchés’’ au belatacept parce que leur greffon dysfonctionnait à cause de la toxicité des autres molécules. Le belatacept permet alors de récupérer durablement de la fonction rénale et de retarder le retour en dialyse. Mais ils sont rares et tous les malades dans cette situation n’ont pas accès à la molécule, loin de là. »

Acheter sans être remboursé

Il semble que depuis octobre dernier BMS a cessé de fournir gratuitement le médicament et que, depuis, les hôpitaux le paient sans être remboursés. Il semble aussi que BMS a fait deux demandes successives d’inscriptions sur la « liste en sus ». « Il n’existerait plus d’autres voies de recours actuellement, sauf à faire changer d’avis les autorités de santé, estime-t-on chez Renaloo. Le médicament est disponible, il possède l’agrément collectivité, les hôpitaux peuvent l’acheter… mais pas en être remboursés. »

A ce stade on ne peut manquer de se poser la question, classique en matière journalistique de l’identité du tireur de ficelles. Qui manipule qui ? Le journaliste en est, comme souvent, réduit à échafauder des hypothèses. Le pire n’est pas toujours le plus sûr. Le contraire non plus.

Reste une piste aux enquêteurs : celle de la « liste en sus ». Les volontaires pourront prendre connaissance de la très récente et très éclairante « fiche éclairage » du rapport de la commission des comptes de la sécurité sociale . Où l’on découvre que les spécialités cancérologiques sont omniprésentes  (voir le dossier du Yondelis  suivi par  Jean-Daniel Flaysakier sur son blog docteurjd.com).

Des médicaments à des prix exorbitants

L’ensemble de l’usine à gaz est décrite ici.  On trouvera ici une remarquable évaluation du dispositif réalisée sous l’égide de l’Inspection générale des affaires sociales. Ses conclusions :

« La collectivité est actuellement confrontée à l’obligation de financer certains médicaments à des prix exorbitants dont la rationalité n’est pas justifiée. Plutôt que de favoriser la confrontation entre crainte de la dictature du tout économique et crainte croissante de voir s’effriter la solidarité en matière de financement de la santé, il importe de rendre les choix de financements collectifs plus transparents et plus rationnels.

Plutôt que d’attendre les conclusions d’un débat sans fin sur les éventuelles limites à fixer aux dépenses de santé, il faut cesser d’accepter sans contreparties suffisantes les prix très élevés imposés par les entreprises pharmaceutiques. C’est un juste équilibre qu’il importe de trouver entre optimisation à court terme de l’utilisation des ressources et préservation des perspectives d’avenir que représente la recherche pharmaceutique. »

Ces lignes sont signées des Drs Gilles Duhamel et Aquilino Morelle. Elles sont datées d »avril 2012.

 

 

 

 

 

 

 

 

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