L’intolérable affaire du carfilzomib, médicament refusé aux malades atteints de myélome multiple

Bonjour

Un communiqué de presse comme une bouteille à la mer, comme une accusation politique, comme un procès éthique : les membres de l’Association Française des Malades du Myélome Multiple (AF3M) « se mobilisent pour réclamer leur droit à vivre alors que les difficultés d’accès aux traitements innovants pèsent sur les chances de survie des malades ».

Cancer de la moelle osseuse, le myélome multiple (maladie de Kahler) est une affection peu connue du grand public. Elle touche chaque année près de 5 000 nouvelles personnes et on estime que 30 000 personnes sont aujourd’hui affectées en France.

« Parmi ces patients, certains pourraient voir leur vie prolongée dans de bonnes conditions grâce à de nouveaux traitements, innovants et efficaces, expliquent les responsables de l’association. Pourtant ces médicaments ne leur sont pas accessibles, en raison d’incompréhensibles et inquiétantes lenteurs administratives. »

Service médical rendu important

Le dossier le plus emblématique est celui du carfilzomib, un médicament autorisé depuis 2012 par la Food and Drug Administration américaine et commercialisé sous le nom de Kyprolis®

Le carfilzomib est un médicament qui a reçu son AMM pour être prescrit en association avec deux autres médicaments, le lénalidomide et la dexaméthasone dans le traitement du myélome multiple chez les adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur. Le 25 mai 2016, le « Comité de transparence » de la Haute Autorité de Santé a classé ce médicament comme assurant un « service médical rendu important » et une « amélioration du service rendu » de niveau IV (mineur) – voir ici le document de la Haute Autorité de Santé.

« A ce titre, le carfilzomib remplit toutes les conditions pour être inscrit sur la liste dite ‘’en sus’’, permettant un remboursement aux hôpitaux par l’assurance maladie, soulignent les responsables de l’AF3M. Il est disponible et pris en charge dans plusieurs pays européens dont la Belgique, l’Espagne, l’Italie et l’Allemagne. Pourtant, alors que le ministère de la Santé aurait dû procéder à cette inscription de manière quasiment automatique avant le début de l’année, les discussions sont toujours en cours. »

Ils ajoutent, pudiquement, que ce retard est d’autant plus déplorable que les données présentées par le laboratoire Amgen dans les études Aspire et Endeavor ont montré une amélioration de la survie globale moyenne de 8 mois pour les patients traités par carfilzomib. « Cela signifie que depuis près d’un an, des patients actuellement privés de ce traitement auraient pu voir leur vie prolongée » ajoutent-ils.

Réponses laconiques

Que dire de plus ? Qu’il s’agit d’une affaire financière ? Que le prix demandé par la firme Amgen est trop important ? Que, devant cette situation pour elle intolérable, l’AF3M a rédigé en mars 2017 une lettre ouverte à l’adresse de Marisol Touraine, alors ministre de la Santé (« Myélome : Autoriser des médicaments est une question de survie pour les patients ») ? Qu’à la suite des élections présidentielles, l’association a adressé plusieurs courriers à Madame Agnès Buzyn, ministre des Solidarités et de la Santé – sans plus de succès ?

Qu’au cours de l’été, les adhérents de l’AF3M ont sensibilisé par le biais de courriers et de rendezvous de nombreux députés qui ont directement saisi de leurs inquiétudes Mme Byzyn, spécialiste de cancérologie hématologique, en posant une trentaine de questions écrites ? Qu’un rendez-vous auprès de Mme Buzyn a de nouveau été sollicité en urgence en amont de la Journée d’information nationale sur le myélome multiple, organisée par l’AF3M, qui a eu lieu le 14 octobre dans vingt- cinq villes en France ?

« Résultat de ces actions : rien. Aucune rencontre, aucun relais de nos revendications, aucune avancée, si ce n’est une réponse laconique du ministère de la Santé aux questions écrites signalant que le processus est en cours, sans nulle précision d’une échéance d’aboutissement. Du côté de nos dirigeants, personne ne semble s’émouvoir du fait qu’en refusant aux malades l’accès à ces nouveaux médicaments, les autorités cautionnent de fait une perte de chances pour des patients qui pourtant pourraient être traités »

« Au total, la population cible incidente de Kyprolis® serait de l’ordre de 2 350 à 2 500 patients » estimaient, en mai 2016, les membres du Comité de transparence de la Haute Autorité de Santé. Un communiqué de presse comme une bouteille à la mer.

A demain

 

3 réflexions sur “L’intolérable affaire du carfilzomib, médicament refusé aux malades atteints de myélome multiple

  1. J’ai eu la curiosité d’aller voir ce que Prescrire en pensait ( Rev Prescrire 2016 ; 36 (398) : 885-886)
    « Pas de progrès clinique tangible par rapport au bortézomib »
    Donc cohérent avec l’avis de l’ HAS.

    Nous sommes donc clairement dans l’instrumentalisation par l’industrie pharmaceutique des associations de patients pour faire pression sur les autorités.

    La phrase :
    « se mobilisent pour réclamer leur droit à vivre alors que les difficultés d’accès aux traitements innovants pèsent sur les chances de survie des malades ».
    est emblématique.
    Un traitement innovant, sans doute mais quid de la balance bénéfice/risque quand Prescrire affirme qu’il n’y a pas de progrès et que par ailleurs l’amélioration du service rendu est mineure.
    Sommes nous dans l’innovation réelle ou l’innovation supposée mais rendue indispensable aux yeux des patients atteints de maladie grave, par les affirmations marketing de l’industriel qui produit le médicament?

    • Amélioration du Service Médical Rendu du carfilzomib.
      Elle est minime par rapport au « concurrent » bortezomib, qui est un produit très voisin, mais il s’agit de le prescrire à des malades pour qui le bortezomib est intolérable ou inefficace ; les effets indésirables ne pas pas identiques. Si carfilzomib n’est pas meilleur pour le malade, je vous promets qu’on ne va pas insister pour le grignoter l’après-midi. Mais lors des essais cliniques, une certaine proportion de malades ont pu remplacer efficacement bortezomib par carfilzomib. Je n’ai jamais entendu dire qu’on ait prescrit les deux à la fois !
      Je ne crois pas un instant qu’il s’agisse d’une guerre commerciale entre les labos vendeurs des deux produits pour remplacer l’un par l’autre ; ce n’est qu’une guéguerre marginale du Ministère de la Santé pour faire pression sur l’ensemble des prescriptions hématologiques. En tant que malade pour qui bortezomib est devenu inefficace, je m’instrumentalise tout seul pour tenter de recevoir carfilzomib.

  2. La « science sur laquelle on se fonde parait fragile. Sous réserve d’erreur …
    2 grands essais l’un non terminé avec des analyses intermédiaires (aïe ! ) , mais PAS EN DOUBLE AVEUGLE.
    UN effet sur la « survie » , avec une différence de 8 mois mais à ce que je lis ce n’est pas de « survie » qu’il s’agit mas de survie « sans évènement de progression » (« progression free survival »).
    Sachant que la progression se base sur ce qu’on appelle des critères de substitution (surrogate endpoints) bien pratiques mais qui ne garantissent pas un reel benefice contrairement à une apparente logique.

    UNe revue du sujet dans Leukemia. 2017 Apr 25. doi: 10.1038/leu.2017.122.
    indique This analysis suggests that carfilzomib-based treatment may lead to improvement in PFS (« progression free survival ») and response rates regardless of prior transplant status. Further evaluation is warranted.

    Explication de texte :
    – « suggests » : ne signifie pas « prouve » mais « laisse penser que peut-être »
    – « may lead » : « peut conduire » au sens de « conduit peut être « . Notez que « may » en logique formelle est exactement synonyme de « may not » (peut ne pas).
    – « Further evaluation is warranted. » : BEn syons clair : il faut voir si ça marche.

    On est dans la routine de la publication « médicale » sponsorisée contemporaine.

    Autres illustrations en français à un congré :
    Cherchez sur un moteur comme Qwant ou Google cette phrase « Les « petits arrangements » en recherche Dr Hervé Maisonneuve », asseyez-vous et écoutez. Edifiant.

    Ce ne serait pas la première fois qu’une Association de malades malgré tout le respect et la compassion que l’on doit avoir , se trompe ou est poussée par des groupes industriel qui les financent.
    Sur le site de cette association, je n’ai pas trouvé qui la finance. Mais je n’y ai pas passé plus de 4 minutes.

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