Bonjour
L’affaire n’a curieusement pas encore été reprise par les médias généralistes français – à la différence de la Belgique. Une affaire développée par Reuters. Résumons-là. Elle concerne le Zolgensma®, un espoir médicamenteux majeur contre une maladie neuromusculaire incurable d’origine génétique : l’amyotrophie spinale (SMA).
Ce traitement vient d’être commercialisé aux États-Unis à un prix dépassant tous les records ; 2,125 millions de dollars l’injection unique, soit environ 1,9 million d’euros. Un dossier qui éclaire de manière exemplaire les sombres coulisses de la fixation du prix des médicaments véritablement innovants. Un dossier dont nous avons exposé les différentes pièces sur Slate.fr : « À quel prix le Zolgensma®, le médicament le plus cher du monde, sera-t-il vendu en France ? »
« Novartis annonce la mise en place d’un programme d’accès gratuit à Zolgensma®, la thérapie génique autorisée aux USA pour l’amyotrophie spinale et en cours d’autorisation en Europe et au Japon. Selon des modalités très particulières… vient de faire savoir l’AFM-Téléthon. Le laboratoire suisse et sa filiale Avexis prévoient de mettre gratuitement à disposition, en 2020, 100 doses de thérapie génique pour les bébés de moins de deux ans dans les pays qui n’ont pas encore aujourd’hui d’autorisation de mise sur le marché. »
Mise en compétition de plusieurs milliers d’enfants à travers le monde
En pratique cette mise à disposition se fera par « tirage au sort des bébés de moins de deux ans éligibles à la thérapie génique dont les dossiers médicaux auront été adressés au laboratoire par leurs médecins ». Un tirage au sort hebdomadaire sans précédent qui va mettre en compétition plusieurs milliers d’enfants à travers le monde.
L’AFM-Téléthon « s’indigne qu’un tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé à des parents dont l’enfant atteint d’une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme. Comment peut-on envisager un instant que la vie d’un enfant puisse être le gros lot d’une loterie ? ». C’est là une question d’autant plus légitime que ce médicament est le fruit d’une avancée majeure réalisée pour partie par une équipe de recherche française dirigée par Martine Barkats chez Généthon, une structure créée grâce à l’énergie et au fruit des opérations caritatives de l’AFM-Téléthon.
Pour sa part l’Observatoire de la transparence dans les politiques des médicaments estime que le hold-up du géant Novartis doit prendre fin :
« Ce traitement a été développé grâce à l’argent du Téléthon, et donc des dons défiscalisés, en France comme en Belgique. Il est plus que temps de récupérer NOTRE médicament. Les gouvernements ont le devoir de recourir à des dispositions prévues par le droit international de l’Organisation Mondiale du Commerce, mais aussi les droits nationaux : la licence d’office. Nous appelons donc le ministère français des Solidarités et de la Santé à entamer les démarches administratives en ce sens. »
Question : quand Agnès Buzyn entamera-t-elle de telles démarches ?
A demain @jynau
Journalisme et Santé Publique 
< En pratique cette mise à disposition se fera par « tirage au sort des bébés de moins de deux ans éligibles à la thérapie génique dont les dossiers médicaux auront été adressés au laboratoire par leurs médecins »
… en pratique … ⁉️ Moyennant combien ??? 🍭
Je ne veux en aucun cas rentrer dans la polémique sur la « justesse » du prix du traitement et sur la manière dont les traitements pourraient être attribués.
En revanche, je suis choqué par la façon dont certains veulent réécrire l’histoire, cf.
>>> Pour sa part l’Observatoire de la transparence dans les politiques des médicaments estime que le hold-up du géant Novartis doit prendre fin <<<
S'il est exact d'écrire que le traitement est le fruit de recherches payées, entre autre, par l'argent du Téléthon, en revanche Novartis n'a en aucun cas fait un hold-up.
L'AFM / Généthon a vendu l'ébauche du traitement à une entreprise états-unienne "Avexis". C'est cette dernière qui a ensuite été rachetée par Novartis.
Si mes informations sont à peu près exactes, l'ébauche du traitement a été vendu par l'AFM / Généthon environ 15 millions d'Euros à Avexis.
Avexis a levé les 500 millions de dollars US nécessaires à la poursuite du développement et aux premiers essais cliniques.
Novartis a ensuite racheté Avexis pour environ 8 milliards de dollars US et a finalement obtenu l'AMM.
Si hold-up il y a eu, ce sont les actionnaires d'Avexis qui l'ont fait, en aucun cas Novartis.
Au lieu de râler et de jouer aux princesses offensées, les Français devraient se poser LA bonne question :
Pourquoi n'a-t-il pas été possible de financer en France la poursuite du développement du traitement ?
Quid de la frilosité des banques à investir dans les sciences de la vie ?
Quid de l'incapacité à convaincre et à faire ?
Quid du professionnalisme nécessaire à la réalisation d'un tel projet ?
Il me semble plus que vital que la société française ARRÊTE de réagir de manière épidermique aux questions d'argent. En particulier dans le secteur de la santé, l'argent est le nerf de la guerre ; tant au niveau des hôpitaux (soignants, équipements, infrastructures) qu'au niveau de l'industrie.
Un tel succès issu des laboratoires du Généthon est très encourageant, néanmoins l'histoire du Zolgensma devrait nous servir de leçon afin que les prochains développements puissent être finalisés en France / en Europe avec des capitaux Français / Européens.
Pourquoi est-il si "facile" de lever aux USA 500 millions de dollars US pour un tel projet, quand cela paraît (est ?) mission impossible en France ?
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PS: Pour la petite histoire, Novartis a eu "quelques soucis" avec la FDA au cours de l'été 2019, suite à un problème d'intégrité des données de la part d'Avexis. Le problème ne remet pas en question les résultats des études cliniques ; cependant il a mis en lumière un certain manque de rigueur de la part d'Avexis dans ses processus de traitement et de revue des données générées en production, cf.:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy
+1
S’il est vrai que Novartis a un comportement déplorable il n’est pas le seul fautif dans cette affaire. Comme vous le dites si bien, il est déplorable que la France n’ait pas su protéger le travail de ses chercheurs à sa juste valeur. D’autant que je crois que ce n’est pas la première fois.
Le problème autour de Novartis est plus un problème général d’éthique: doit-on proposer une thérapie au coût du marché (loi de l’offre et la demande) ou au coût de revient. Le dernier point pourrait être étayé légalement en estimant que, en vendant son médicament largement au dessus de son coût de revient, le producteur prive de chance de survie de nombreux patients. On a au minimum un cas de perte de chance, au maximum… un crime contre l’humanité?
En dehors d’un système communiste de type soviétique, on peut accepter que le prix de vente soit un peu (un peu,hein! Ein wenig, un po, somewhat, um pouco … donc pas rien, pas trop) supérieur au prix de revient. Ca s’appelle le bénéfice comme le marchand de journaux fait une marge.
Mais pas au prix le plus élevé que l’on arrivera à faire cracher au client. Or le capitalisme moderne tend vers cela.
Mais savez-vous l’écart entre le prix de vente et le prix de revient de ce médicament ?
Comme dirait quelqu’un , « qui le dira » ?
Et la question se pose aussi , et je n’ai pas les éléments permettant d’envisager d’y répondre, de consacfrer des somme sénormes au traitement d’une maladie rare. Mais horrible et je me mets à la place des parents : oui c’est justifié.
On peut penser aussi que les progrès technologiques bénéficiant à des malades rares auront une application à des maladies fréquentes avec baisse des coûts.
Par chance, je suis ingénieur et pas en charge de définir le « juste prix » d’un médicament ou d’une thérapie.
Au niveau des pays « riches », l’approche privilégiée est basée sur le « service rendu ».
Gilead avait ouvert le feu avec son traitement curatif de l’hépatite, calculant que le coût facturé du médicament correspondrait aux coûts de 10 ans de traitement chronique avec les médicaments existants ; sachant que le prix réellement facturé dans des pays « moins riches » est beaucoup plus bas.
À l’époque, j’ai ainsi assisté à des discussions en Autriche où la fédération des caisses maladie disait explicitement qu’une telle stratégie de prix revenait à faire payer aux caisses maladie des « pays riches » de l’aide au développement à l’égard de pays plus pauvres.
Novartis, avec ses deux thérapies géniques suit une approche similaire. La condition pour le traitement basé sur les T-Cells (475’000 USD) est une obligation de résultat au bout d’un mois. À ma connaissance, il n’y a pas de condition formelle de réussite pour le Zolgensma.
En particulier concernant les thérapies cellulaires, il faut également avoir conscience que les coûts de fabrication et d’infrastructure sont particulièrement élevés (ce n’est en aucun cas comparable aux coûts de fabrication de « médicaments chimiques »).